透析患者希望！FDA授予首例再生医疗先进疗法

这是在21世纪治疗法案今年一月通过后，第一例被指定为先进疗法的再生医疗。

根据21世纪治疗法案（21century Cure Act），这个再生医疗先进疗法（RMAT，Regenerative Medicine Advanced Therapy），必须符合以下条件：

1. 细胞疗法；或

2. 治疗性组织工程产品；或

3. 人类细胞或组织产品；或

4. 使用此类治疗获产品的组合产品

这个疗法必须是旨在“治疗，逆转或治愈严重及危及生命的疾病”， 并有初步的临床证据表明该药物有潜力解决未满足的医疗需求。

本周一，美国食品和药物管理局（FDA）正式向Humacyte公司的产品Humacyl授予了其再生医学先进疗法（RMAT）名称。

Humacyl是研究性人用无细胞血管（Human Accelluar Vassel, HAV）产品。

这是FDA第一个公开授予的再生医疗先进疗法RMAT命名，因为Humacyl符合这些标准，这个产品为进行血液透析的患者提供血管通路。

Humacyl正在进行三期临床试验， 针对350例肾衰竭患者进行扩张性聚四氟乙烯（ePTFE）移植，这些患者不适合进行瘘管置入。

该试验涉及约35个地点，发布在美国，欧盟和以色列。 三期研究的主要目标是比较无细胞血管HAV的持久使用（二次通畅）与ePTFE移植物在作为血液透析管道期间的使用，Humacyte说

“作为首批从FDA获得再生医学先进疗法指定的公司之一，是Humacyl荣誉，彰显了解决正在接受透析治疗的患者的巨大未满足的医疗需求的巨大潜力，” Humacyte首席执行官Carrie Cox在一份声明中说。

Humacyte公司位于北卡州的研究三角地（Research Triangle），这个公司被CNBC命名为2016年最具有颠覆性的50家公司之一，与Uber，Airbnb，23andMe并肩。

“我们的技术平台隔离和培育研究性人体组织替代产品，如果获得批准，可以针对再生医学以及血管和非血管手术应用来预先设计临床和商业规格定制产品。”Humacyte公司在其网站上表示。

“通过血管平滑肌细胞在体外培养这些研究细胞，然后使它们脱细胞，我们可以能够显着降低感染和组织排斥的风险。 这样可以在医院存储架上为需要血管通路或更换血管的患者准备他们需要的产品。”公司接着说。

"在Humacyte，我们目前通过独特的生物反应器进行细胞培养，接着通过多步脱细胞过程（根据目前可用的数据）从组织工程化的血管中去除细胞组来生产用于研究用途的HAV。”

“此外，我们还开发了一个可扩展的，功能封闭的制造过程，使用自动化和基于塑料的生物反应器。”Humacyte总结表示。

这个临床试验如果能证明HAV在肾透析患者的有效和安全性，将为许多透析患者带来希望。

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